Behandlungsprotokoll für Säuglinge mit SCID
Patienten mit schwerem kombinierten Immunschwächesyndrom (SCIDS) können nur durch eine erfolgreiche Transplantation von hämatopoetischen Stammzellen eines gesunden Spenders geheilt werden. Für SCID-Säuglinge, die einen Bruder oder eine Schwester haben, die ein „Match“ ist, ist der Transplantationsprozess relativ einfach, mit einer hohen Erfolgsrate. Die meisten Säuglinge mit SCIDS haben jedoch keinen passenden Familienspender und benötigen daher eine hämatopoetische Stammzelltransplantation von einem anderen Spender.,
Die beste Behandlungsoption für Säuglinge mit SCID, die eine hämatopoetische Stammzelltransplantation benötigten, aber kein passendes Geschwister hatten, bestand seit vielen Jahren darin, das Knochenmark eines Elternteils zu verwenden.
Eltern passen jedoch nur zur Hälfte zu ihren Kindern, und daher können diese Transplantationen durch Immunreaktionen gegen den Körper des Kindes (Transplantat-gegen-Wirt-Krankheit) kompliziert werden. In jüngerer Zeit wurde das National Marrow Donor Program als Register von mehr als 10 Millionen potenziellen Spendern eingerichtet.,
Die Verwendung von hämatopoetischen Stammzellen von nicht verwandten erwachsenen Knochenmarkspendern oder aus bankiertem Nabelschnurblut hat sich als eine Möglichkeit herausgestellt, besser aufeinander abgestimmte Stammzellen zu finden. Darüber hinaus wurden neue Kombinationen von Arzneimitteln identifiziert, um die Transplantation der Spenderstammzellen mit weniger Nebenwirkungen als frühere Ansätze zu erleichtern. Basierend auf diesen Fortschritten haben wir ein neues klinisches Forschungsprotokoll für die Behandlung von Säuglingen mit SCID entwickelt, denen ein passender Geschwisterspender fehlt.,
Dieses neue Behandlungsprotokoll wurde im Januar 2006 für Patienten begonnen, die im Children ‚ s Hospital Los Angeles behandelt wurden. Erste Erfahrungen haben gezeigt, dass dieses neue Protokoll tatsächlich die vorhergesagte Verbesserung der Nebenwirkungen aufweist und gleichzeitig zur Wiederherstellung des Immunsystems führt.