Protocolo de tratamiento para bebés con SCIDS
Los pacientes con síndrome de inmunodeficiencia combinada grave (SCIDS) solo se pueden curar mediante un trasplante exitoso de células madre hematopoyéticas de un donante sano. Para los bebés con SCID que tienen un hermano o hermana que es «compatible», el proceso de trasplante es relativamente fácil, con una alta tasa de éxito. Sin embargo, la mayoría de los bebés con SCIDS no tienen un donante familiar compatible y, por lo tanto, necesitan un trasplante de células madre hematopoyéticas de otro donante.,
durante muchos años, la mejor opción de tratamiento para los bebés con SCID que necesitaban un trasplante de células madre hematopoyéticas pero no tenían un hermano compatible era usar la médula ósea de uno de los padres.
sin embargo, los padres solo coinciden a medias con sus hijos y, por lo tanto, estos trasplantes pueden complicarse por reacciones inmunitarias contra el cuerpo del niño (enfermedad de injerto contra huésped). Más recientemente, el Programa Nacional de Donantes de médula ósea se estableció como un registro de más de 10 millones de donantes potenciales.,
el uso de células madre hematopoyéticas de donantes de médula ósea adultos no emparentados o de sangre de cordón umbilical en bancos ha surgido como una forma de encontrar células madre mejor emparejadas. Además, se han identificado nuevas combinaciones de medicamentos para facilitar el injerto de las células madre del donante con menos efectos secundarios que los enfoques anteriores. Sobre la base de estos avances, hemos desarrollado un nuevo protocolo de investigación clínica para el tratamiento de bebés con SCID que carecen de un donante hermano compatible.,
este nuevo protocolo de tratamiento se inició en enero de 2006 para pacientes tratados en el Children’s Hospital Los Angeles. La experiencia inicial ha demostrado que este nuevo protocolo, de hecho, tiene la mejora prevista en los efectos secundarios, mientras que conduce a la restauración del sistema inmunológico.