Protocolo de Tratamento para crianças com SCIDS
os Pacientes com Síndrome de Imunodeficiência Combinada Severa (SCIDS) só pode ser curada por um transplante bem sucedido de hematopoiéticas, células-tronco de um doador saudável. Para crianças com DCI que têm um irmão ou irmã que é um “match”, o processo de transplante é relativamente fácil, com uma alta taxa de sucesso. No entanto, a maioria dos bebês com SCIDS não tem um doador familiar compatível e, portanto, precisa de um transplante de células estaminais hematopoiéticas de outro doador.,
por muitos anos, a melhor opção de tratamento para crianças com DCI que necessitavam de um transplante de células estaminais hematopoiéticas, mas não tinham um irmão correspondente, foi usar a medula óssea de um dos pais.
no entanto, os pais apenas metade correspondem aos seus filhos e, portanto, estes transplantes podem ser complicados por reacções imunitárias contra o corpo da criança (doença do enxerto versus hospedeiro). Mais recentemente, o Programa Nacional de doadores de medula foi estabelecido como um registro de mais de 10 milhões de doadores potenciais.,
a utilização de células estaminais hematopoiéticas de dadores adultos não relacionados de medula óssea ou de sangue do cordão umbilical tem emergido como uma forma de encontrar células estaminais melhor correspondidas. Adicionalmente, foram identificadas novas associações de medicamentos para facilitar o enxerto das células estaminais do dador com menos efeitos secundários do que as abordagens anteriores. Com base nestes avanços, desenvolvemos um novo protocolo de pesquisa clínica para o tratamento de crianças com DCI que não têm um dador compatível., este novo protocolo de tratamento foi iniciado em janeiro de 2006 para os doentes tratados no Children’s Hospital De Los Angeles. A experiência inicial mostrou que este novo protocolo tem, de facto, a melhoria prevista dos efeitos secundários, levando ao restabelecimento do sistema imunitário.