behandelingsprotocol voor zuigelingen met SCIDS
patiënten met ernstig gecombineerd immunodeficiëntiesyndroom (SCIDS) kunnen alleen worden genezen door een succesvolle transplantatie van hematopoëtische stamcellen van een gezonde donor. Voor SCID-zuigelingen die een broer of zus hebben die een “match” is, is het transplantatieproces relatief eenvoudig, met een hoog percentage succes. Nochtans, hebben de meeste zuigelingen met SCIDS geen aangepaste familiedonor en hebben daarom een hematopoietic stamceltransplantatie van een andere donor nodig.,
gedurende vele jaren was het gebruik van het beenmerg van een van de ouders de beste behandelingsoptie voor zuigelingen met SCID die een hematopoëtische stamceltransplantatie nodig hadden, maar geen vergelijkbare broer of zus hadden.
ouders komen echter slechts voor de helft overeen met hun kinderen en daarom kunnen deze transplantaties gecompliceerd worden door immuunreacties tegen het lichaam van het kind (graft-versus-host ziekte). Meer recent werd het nationale Beenmergdonorprogramma opgericht als een register van meer dan 10 miljoen potentiële donoren.,
het gebruik van hematopoëtische stamcellen van niet-verwante volwassen beenmergdonoren of Van gebogen navelstrengbloed is naar voren gekomen als een manier om beter overeenkomende stamcellen te vinden. Daarnaast zijn nieuwe combinaties van geneesmiddelen geïdentificeerd om de graftment van de donorstamcellen te vergemakkelijken met minder bijwerkingen dan eerdere benaderingen zouden kunnen hebben. Op basis van deze vooruitgang hebben we een nieuw klinisch onderzoeksprotocol ontwikkeld voor de behandeling van zuigelingen met SCID die geen geschikte donor hebben.,
Dit nieuwe behandelingsprotocol werd gestart in januari 2006 voor patiënten die werden behandeld in het Children ‘ s Hospital Los Angeles. De eerste ervaring heeft aangetoond dat dit nieuwe protocol inderdaad de voorspelde verbetering van de bijwerkingen heeft, terwijl het leidt tot herstel van het immuunsysteem.