발작성 밤 Haemoglobinuria(PNH)

PNH 는 매우 희귀 생명을 위협하고 쇠약 질병의 혈액으로 추정된 8,000–10,000 환자는 세계적이다. 으로 인해 취득한 유전자 결핍,통제되지 않은 보충 활성화에 PNH 환자들이 자신의 보수 시스템을 공격하고 파괴혈구,주요한 생명을 위협하는 합병증이 있습니다.,

가진 환자 PNH 에서 고통 받는 만성 보완 활성화와 파괴의 일부는 그들의 혈세포로 알려져 있는 용혈,에 의해 발생 C5 협곡 제품 C5b-9 일(막 공격 복잡한). 이 용혈와 관련한 임상적 증상이고 부정적인 결과를 포함 신장 질환,혈전증(혈전),간기능 장애,피로,장애인의 삶의 질,반복되는 고통,호흡곤란,폐 고혈압,간헐의 에피소드를 어두운 색의 소변(hemoglobinuria),빈혈., 적혈구의 파괴가 충분히 클 때,재발 성 수혈이 필요할 수 있습니다.

Soliris®,(eculizumab)는 PNH 치료를위한 유일한 FDA 승인 약물입니다. 의 도입 전에 eculizumab,PNH 환자,누구의 많은었던 젊은 성인에서,직면한의 생활을 반복되는 수혈,혈전증하고 전형적인 생활의 평균 수명이 단지 8–10 년에서 진단입니다. 자가 면역 혈액 학적 상태 PNH 의 동물 모델은 없습니다., 의 출현 eculizumab,첫 번째는 효과적인 보완 C5 억제제,변형 이 황량한 전망,그리고 이러한 대부분의 환자에 지금 즐길 더 많은 정상적인 수명을 것입니다.