Protocollo di trattamento per neonati con SCID
I pazienti con sindrome da immunodeficienza combinata grave (SCID) possono essere curati solo da un trapianto di cellule staminali ematopoietiche da un donatore sano. Per i bambini SCID che hanno un fratello o una sorella che è un “match”, il processo di trapianto è relativamente facile, con un alto tasso di successo. Tuttavia, la maggior parte dei bambini con SCID non ha un donatore familiare abbinato e quindi ha bisogno di un trapianto di cellule staminali ematopoietiche da un altro donatore.,
Per molti anni, la migliore opzione di trattamento per i bambini con SCID che avevano bisogno di un trapianto di cellule staminali ematopoietiche ma non avevano un fratello abbinato era quella di utilizzare il midollo osseo di uno dei genitori.
Tuttavia, i genitori corrispondono solo a metà dei loro figli e quindi questi trapianti possono essere complicati da reazioni immunitarie contro il corpo del bambino (malattia del trapianto contro l’ospite). Più recentemente, il National Marrow Donor Program è stato istituito come un registro di oltre 10 milioni di potenziali donatori.,
L’uso di cellule staminali ematopoietiche da donatori adulti di midollo osseo non correlati o da sangue del cordone ombelicale in banca è emerso come un modo per trovare cellule staminali meglio abbinate. Inoltre, sono state identificate nuove combinazioni di farmaci per facilitare l’attecchimento delle cellule staminali donatrici con meno effetti collaterali rispetto agli approcci precedenti. Sulla base di questi progressi, abbiamo sviluppato un nuovo protocollo di ricerca clinica per il trattamento di neonati con SCID che non hanno un donatore fratello abbinato.,
Questo nuovo protocollo di trattamento è stato avviato nel gennaio 2006 per i pazienti trattati al Children’s Hospital di Los Angeles. L’esperienza iniziale ha dimostrato che questo nuovo protocollo, infatti, ha il previsto miglioramento degli effetti collaterali, portando al ripristino del sistema immunitario.