protocole de traitement pour les nourrissons atteints de SCID
Les Patients atteints du Syndrome D’immunodéficience combinée sévère (SCID) ne peuvent être guéris que par une transplantation réussie de cellules souches hématopoïétiques provenant d’un donneur sain. Pour les nourrissons SCID qui ont un frère ou une sœur qui est un « match », le processus de transplantation est relativement facile, avec un taux de réussite élevé. Cependant, la plupart des nourrissons atteints de SCID n’ont pas de donneur de famille apparié et ont donc besoin d’une greffe de cellules souches hématopoïétiques provenant d’un autre donneur.,
pendant de nombreuses années, la meilleure option de traitement pour les nourrissons atteints de SCID qui avaient besoin d’une greffe de cellules souches hématopoïétiques mais n’avaient pas de frère ou de sœur correspondant était d’utiliser la moelle osseuse d’un des parents.
cependant, les parents ne correspondent qu’à moitié à leurs enfants et, par conséquent, ces greffes peuvent être compliquées par des réactions immunitaires contre le corps de l’enfant (maladie du greffon contre l’hôte). Plus récemment, le programme national des donneurs de moelle a été créé en tant que Registre de plus de 10 millions de donneurs potentiels.,
l’utilisation de cellules souches hématopoïétiques provenant de donneurs de moelle osseuse adultes non apparentés ou de sang de cordon ombilical en banque est apparue comme un moyen de trouver des cellules souches mieux appariées. De plus, de nouvelles combinaisons de médicaments ont été identifiées pour faciliter la prise de greffe des cellules souches du donneur avec moins d’effets secondaires que les approches précédentes. Sur la base de ces avancées, nous avons développé un nouveau protocole de recherche clinique pour le traitement des nourrissons atteints de SCID qui n’ont pas de donneur jumelé.,
ce nouveau protocole de traitement a été lancé en janvier 2006 pour les patients traités à L’hôpital pour enfants de Los Angeles. L’expérience initiale a montré que ce nouveau protocole a effectivement l’amélioration prévue des effets secondaires, tout en conduisant à la restauration du système immunitaire.