behandlingsprotokoll för spädbarn med SCIDS
patienter med svår kombinerad immunbristsyndrom (SCIDS) kan endast botas genom en framgångsrik transplantation av hematopoietiska stamceller från en hälsosam givare. För SCID spädbarn som har en bror eller syster som är en ”match” är transplantationsprocessen relativt lätt, med hög framgång. De flesta spädbarn med SCIDS har emellertid inte en matchad familjedonator och behöver därför en hematopoietisk stamcellstransplantation från en annan givare.,
under många år var det bästa behandlingsalternativet för spädbarn med SCID som behövde en hematopoietisk stamcellstransplantation men inte hade en matchad syskon att använda benmärgen från en av föräldrarna.
föräldrarna matchar dock bara hälften av sina barn och därför kan dessa transplantationer kompliceras av immunreaktioner mot barnets kropp (graft-versus-host-sjukdom). På senare tid har National Marrow Donor Program etablerats som ett register över mer än 10 miljoner potentiella givare.,
användningen av hematopoietiska stamceller från orelaterade vuxna benmärgsdonatorer eller från bankat navelsträngsblod har uppstått som ett sätt att hitta bättre matchade stamceller. Dessutom har nya kombinationer av läkemedel identifierats för att underlätta engraftment av donatorstamceller med mindre biverkningar än tidigare tillvägagångssätt kunde ha. Baserat på dessa framsteg har vi utvecklat ett nytt kliniskt forskningsprotokoll för behandling av spädbarn med SCID som saknar en matchad syskon donator.,
detta nya behandlingsprotokoll startades i januari 2006 för patienter som behandlades på barnsjukhuset Los Angeles. Inledande erfarenhet har visat att detta nya protokoll faktiskt har den förutsedda förbättringen av biverkningar, samtidigt som det leder till återställande av immunsystemet.