protokół leczenia niemowląt z SCIDS
pacjentów z ciężkim zespołem skojarzonego niedoboru odporności (SCIDS) można wyleczyć tylko przez udane przeszczepienie krwiotwórczych komórek macierzystych od zdrowego dawcy. Dla niemowląt SCID, które mają brata lub siostrę, która jest „mecz”, proces przeszczepu jest stosunkowo łatwe, z wysokim wskaźnikiem sukcesu. Jednak większość niemowląt z SCIDS nie mają dopasowanego dawcy rodzinnego i dlatego potrzebują przeszczepu komórek macierzystych krwiotwórczych od innego dawcy.,
przez wiele lat najlepszą opcją leczenia niemowląt z SCID, które potrzebowały przeszczepu krwiotwórczych komórek macierzystych, ale nie miały dopasowanego rodzeństwa, było wykorzystanie szpiku kostnego jednego z rodziców.
jednak rodzice Tylko w połowie pasują do swoich dzieci i dlatego te przeszczepy mogą być skomplikowane przez reakcje immunologiczne przeciwko ciału dziecka (choroba przeszczep przeciwko gospodarzowi). Niedawno powstał Krajowy Program Dawców Szpiku jako rejestr ponad 10 milionów potencjalnych dawców.,
wykorzystanie hematopoetycznych komórek macierzystych pochodzących od niepowiązanych dorosłych dawców szpiku kostnego lub z pobranej krwi pępowinowej stało się sposobem na znalezienie lepiej dopasowanych komórek macierzystych. Dodatkowo, nowe kombinacje leków zostały zidentyfikowane w celu ułatwienia wszczepienia komórek macierzystych dawcy z mniej skutków ubocznych niż poprzednie podejścia mogły mieć. W oparciu o te postępy opracowaliśmy nowy protokół badań klinicznych w leczeniu niemowląt z SCID, które nie mają dopasowanego dawcy rodzeństwa.,
Ten nowy protokół leczenia został uruchomiony w styczniu 2006 roku dla pacjentów leczonych w Children ' s Hospital Los Angeles. Wstępne doświadczenia wykazały, że ten nowy protokół rzeczywiście ma przewidywaną poprawę skutków ubocznych, prowadząc jednocześnie do przywrócenia układu odpornościowego.