SCID-vel rendelkező csecsemők kezelési protokollja
súlyos kombinált immunhiányos szindrómában (SCID) szenvedő betegek csak egészséges donorból származó hematopoietikus őssejtek sikeres átültetésével gyógyíthatók. A SCID csecsemők számára, akiknek testvére van, aki “mérkőzés”, a transzplantációs folyamat viszonylag egyszerű, nagy sikerrel. A legtöbb SCID-ben szenvedő csecsemőnek azonban nincs megfelelő családi donora, ezért hematopoietikus őssejt-transzplantációra van szüksége egy másik donortól.,
sok éven át a legjobb kezelési lehetőség a SCID-ben szenvedő csecsemők számára, akiknek hematopoietikus őssejt-transzplantációra volt szükségük, de nem volt megfelelő testvérük, hogy a csontvelőt az egyik szülőtől használják.
a szülők azonban csak félig egyeznek gyermekeikkel, ezért ezeket a transzplantációkat bonyolíthatják a gyermek testével szembeni immunreakciók (graft-versus-host betegség). Újabban a Nemzeti csontvelő Donor programot több mint 10 millió potenciális donor nyilvántartásaként hozták létre.,
a nem kapcsolódó felnőtt csontvelő donorokból vagy a köldökzsinórvérből származó hematopoietikus őssejtek alkalmazása a jobban illeszkedő őssejtek megtalálásának egyik módja. Ezenkívül új gyógyszerkombinációkat azonosítottak annak érdekében, hogy megkönnyítsék a donor őssejtek bejutását kevesebb mellékhatással, mint a korábbi megközelítések. Ezen előrelépések alapján kidolgoztunk egy új klinikai kutatási protokollt a SCID-vel rendelkező csecsemők kezelésére, akiknek nincs egyező testvér donorja.,
Ez az új kezelési protokoll 2006 januárjában kezdődött a Los Angeles-i Gyermekkórházban kezelt betegek számára. A kezdeti tapasztalatok azt mutatják, hogy ez az új protokoll valóban a mellékhatások várható javulását eredményezi, miközben az immunrendszer helyreállításához vezet.