Paroxizmális Éjjeli Haemoglobinuria (PNH)
PNH egy ultra-ritka, életveszélyes legyengítő betegség a vér becsült 8,000 – 10 000 közül globálisan. A szerzett genetikai hiány miatt a PNH-betegek kontrollálatlan komplementaktiválása lehetővé teszi, hogy saját komplementrendszerük megtámadja és elpusztítsa a vérsejteket, ami életveszélyes szövődményekhez vezet.,
Betegek PNH szenved krónikus komplement aktiváció megsemmisítése csak néhány, a vér a sejtek, az úgynevezett hemolízis, okozta a C5 hasadási termék C5b-9 (a membrán támadás komplex). Ez a hemolízis kapcsolódó további klinikai tünetek, valamint a negatív eredmények, beleértve a vese betegség, vérrögképződés (trombózis), májműködési zavar, fáradtság, csökkent a minőségi élet, visszatérő fájdalom, a légszomj, a pulmonális hipertónia, időszakos epizód sötét színű vizelet (haemoglobinuria), valamint vérszegénység., Ha a vörösvértestek pusztulása elég nagy, szükség lehet visszatérő vérátömlesztésre.
Soliris® (eculizumab) az egyetlen FDA által jóváhagyott gyógyszer a PNH kezelésére. Az eculizumab bevezetése előtt a PNH-s betegek, akik közül sokan fiatal felnőttkorban voltak, ismételt vérátömlesztés, thromboemboliás szövődmények és a diagnózistól számított 8-10 éves tipikus életkilátások életével szembesültek. Az autoimmun hematológiai állapotnak nincsenek állati modelljei., Az eculizumab, az első hatékony KOMPLEMENT C5 inhibitor megjelenése átalakította ezt a sötét kilátást, és ezeknek a betegeknek a többsége most már normálisabb várható élettartamot élvez.