Protocol de Tratament pentru copiii cu SCIDS
Pacienții cu Imunodeficiență Combinată Severă (Sindromul SCIDS) poate fi vindecată doar de un succes transplantul de celule stem hematopoietice de la un donator sănătos. Pentru sugarii SCID care au un frate sau o soră care este un „meci”, procesul de transplant este relativ ușor, cu o rată ridicată de succes. Cu toate acestea, majoritatea sugarilor cu SCID nu au un donator de familie potrivit și, prin urmare, au nevoie de un transplant de celule stem hematopoietice de la un alt donator.,timp de mulți ani, cea mai bună opțiune de tratament pentru sugarii cu SCID care aveau nevoie de un transplant de celule stem hematopoietice, dar nu aveau un frate potrivit, a fost să folosească măduva osoasă de la unul dintre părinți. cu toate acestea, părinții se potrivesc doar pe jumătate copiilor lor și, prin urmare, aceste transplanturi pot fi complicate de reacțiile imune împotriva corpului copilului (boala grefă-contra-gazdă). Mai recent, Programul Național de donare a măduvei a fost înființat ca un registru de peste 10 milioane de donatori potențiali.,
utilizarea celulelor stem hematopoietice de la donatori adulți de măduvă osoasă sau din sângele din cordonul ombilical a apărut ca o modalitate de a găsi celule stem mai potrivite. În plus, au fost identificate noi combinații de medicamente pentru a facilita încorporarea celulelor stem donatoare cu mai puține efecte secundare decât ar putea avea abordările anterioare. Pe baza acestor progrese, am dezvoltat un nou protocol de cercetare clinică pentru tratamentul sugarilor cu SCID care nu au un donator frate potrivit., acest nou protocol de tratament a fost început în ianuarie 2006 pentru pacienții tratați la Spitalul de copii din Los Angeles. Experiența inițială a arătat că acest nou protocol are, într-adevăr, îmbunătățirea prezisă a efectelor secundare, ducând în același timp la restabilirea sistemului imunitar.