Autosomal recesiv methemoglobinemie congenitală este cauzată de mutații în CYB5R3 gene. Această genă oferă instrucțiuni pentru a face o enzimă numită citocrom B5 reductază 3. Această enzimă este implicată în transferul particulelor încărcate negativ numite electroni de la o moleculă la alta. Două versiuni (izoforme) ale acestei enzime sunt produse din gena CYB5R3., Izoformul solubil este prezent numai în globulele roșii, iar izoformul legat de membrană se găsește în toate celelalte tipuri de celule.fiecare moleculă de hemoglobină conține patru atomi de fier, care sunt necesari pentru a transporta oxigenul. În globulele roșii normale, fierul din hemoglobină este feros (Fe2+), dar poate deveni spontan feric (Fe3+). Când hemoglobina conține fier feric, este methemoglobina. Izoforma solubilă a citocromului B5 reductaza 3 modifică fierul feric înapoi la fierul feros, astfel încât hemoglobina poate furniza oxigen țesuturilor. În mod normal, celulele roșii din sânge conțin mai puțin de 2% methemoglobină.,izoforma legată de membrană este utilizată pe scară largă în organism. Această izoformă este necesară pentru multe reacții chimice, inclusiv defalcarea și formarea acizilor grași, formarea colesterolului și defalcarea diferitelor molecule și medicamente.mutațiile genetice CYB5R3 care determină methemoglobinemia congenitală recesivă autosomală de tip I reduc de obicei activitatea enzimatică sau stabilitatea. Ca urmare, enzima nu poate schimba eficient fierul feric în fier feros, ducând la o creștere de 10 până la 50% a methemoglobinei în celulele roșii din sânge., Această creștere a methemoglobinei și scăderea corespunzătoare a hemoglobinei normale reduce cantitatea de oxigen furnizată țesuturilor. Activitatea enzimatică modificată afectează numai globulele roșii, deoarece alte celule pot compensa o scădere a activității enzimatice, dar globulele roșii nu pot.mutațiile care determină methemoglobinemia congenitală autosomală recesivă de tip II duc de obicei la o pierdere completă a activității enzimatice. Celulele nu pot compensa o pierdere completă a acestei enzime, ceea ce duce la o creștere de 10 până la 70% a methemoglobinei în celulele roșii din sânge., Această creștere a methemoglobinei și scăderea corespunzătoare a hemoglobinei normale conduc la cianoză. Lipsa activității enzimatice în alte celule duce la caracteristicile neurologice asociate cu tipul II. cercetătorii suspectează că problemele neurologice sunt cauzate de afectarea formării acizilor grași și a colesterolului, ceea ce reduce producția unei substanțe grase numite mielină. Mielina izolează celulele nervoase și promovează transmiterea rapidă a impulsurilor nervoase., Această capacitate redusă de a forma mielina (hypomyelination) duce la o pierdere de celule nervoase, în special în creier. Pierderea acestor celule contribuie probabil la encefalopatia și tulburările de mișcare caracteristice methemoglobinemiei congenitale autosomale recesive de tip II.
0