Paroksysmal Natt Haemoglobinuria (PNH)
PNH er en ultra-sjeldne, livstruende og invalidiserende sykdom i blodet med en estimert 8,000 – 10,000 pasienter globalt. På grunn av en ervervet genetisk mangel, ukontrollert komplementaktivering i PNH pasienter lar sine egne komplement-systemet, for å angripe og ødelegge blodceller, som fører til livstruende komplikasjoner.,
Pasienter med PNH lider av kronisk komplementaktivering og ødeleggelse av noen av deres blod celler, kjent som hemolyse, forårsaket av C5 spalting produktet C5b-9 (membranen angrep kompleks). Dette hemolyse er forbundet med ytterligere kliniske symptomer og negative resultater, inkludert nyresykdom, trombose (blodpropp), leverdysfunksjon, tretthet, nedsatt livskvalitet, tilbakevendende smerter, kortpustethet, pulmonal hypertensjon, tilbakevendende episoder av mørk-farget urin (hemoglobinuria), og anemi., Når ødeleggelse av røde blodlegemer er tilstrekkelig store, regelmessige blodoverføringer kan være nødvendig.
Soliris®, (eculizumab) er den eneste FDA-godkjent legemiddel for behandling av PNH. Før innføringen av eculizumab, PNH pasienter, mange av dem var i ung voksen alder, møtt et liv i gjentatte blodoverføringer, tromboemboliske komplikasjoner og typisk liv forventninger til bare 8 – 10 år fra diagnose. Det er ingen dyr modeller av autoimmune hematological tilstand PNH., Bruk av eculizumab, den første effektive utfylle C5-hemmer, forvandlet denne dystre utsikter, og de fleste av disse pasientene nå nyte en mer normal forventet levealder.