発作性夜間ヘモグロビン尿症(PNH)

PNHは、世界中で推定8,000-10,000人の患者を抱える、超まれで生命を脅かす衰弱させる血液疾患である。 後天性遺伝的欠損のために、PNH患者における制御されていない補体活性化により、自身の補体系が血液細胞を攻撃および破壊することができ、生命を脅かす合併症を引き起こす。,

PNH患者は、C5切断産物C5b-9（膜発作複合体）によって引き起こされる溶血として知られるいくつかの血液細胞の慢性補体活性化および破壊 この溶血は、腎臓病、血栓症（血栓）、肝機能障害、疲労、生活の質の低下、繰り返しの痛み、息切れ、肺高血圧症、暗色尿（ヘモグロビン尿症）の間欠的なエピソード、および貧血を含む、さらなる臨床症状および否定的な結果と関連している。, 赤血球の破壊が十分に大きい場合、再発性輸血が必要な場合があります。Soliris®（エクリズマブ）は、PNHの治療のための唯一のFDA承認薬です。 エクリズマブの導入前に、PNH患者は、その多くが若年成人期にあったが、繰り返し輸血、血栓塞栓性合併症および診断からわずか8–10年の典型的な平均余命の生活に直面した。 自己免疫性血液学的状態PNHの動物モデルはない。, 最初の効果的な補体C5阻害剤であるエクリズマブの出現により、この荒涼とした見通しが変わり、これらの患者のほとんどは現在、より正常な平均余命を享受しています。