Scidを有する乳児の治療プロトコル

重度の複合免疫不全症候群（SCIDS）を有する患者は、健康なドナーからの造血幹細胞の移植に成功することによってのみ治癒することができる。 “マッチ”である兄弟または姉妹を持つSCID乳児にとって、移植プロセスは比較的簡単であり、成功率が高い。 しかし、SCIDを持つほとんどの乳児は、一致した家族ドナーを持っていないので、別のドナーからの造血幹細胞移植を必要とします。,

長年にわたり、造血幹細胞移植を必要とするが、一致する兄弟を持たなかったSCIDを有する乳児のための最良の治療選択肢は、両親のいずれかからの骨髄を使用することであった。

しかし、親は子供と半分しか一致しないため、これらの移植は子供の体に対する免疫反応（移植片対宿主病）によって複雑になる可能性があります。 最近では、全国骨髄ドナープログラムは、10万人を超える潜在的なドナーのレジストリとして設立されました。,

無関係な成人骨髄ドナーまたはバンクされた臍帯血からの造血幹細胞の使用は、より良い一致した幹細胞を見つける方法として浮上している。 さらに、薬の新しい組合せは前のアプローチが持つことができるよりより少ない副作用の提供者の幹細胞の生着を促進するために識別されました。 これらの進歩に基づいて、我々は一致した兄弟ドナーを欠いているSCIDを持つ乳児の治療のための新しい臨床研究プロトコルを開発しました。,

この新しい治療プロトコルは、2006年に小児病院ロサンゼルスで治療された患者のために開始されました。 最初の経験は、この新しいプロトコルが、実際には、免疫系の回復につながりながら、副作用の予測された改善を有することを示している。