Kohtauksittainen Yöllinen Haemoglobinuria (PNH)
PNH on ultra-harvinainen, hengenvaarallinen ja heikentävä sairaus, veren arviolta noin 8 000 – 10 000 potilaasta maailmanlaajuisesti. Koska hankittu geneettinen puutos, hallitsematon aktivointi täydentää PNH-potilaat, mahdollistaa oman täydentää järjestelmän hyökätä ja tuhota verisoluja, mikä johtaa hengenvaarallisia komplikaatioita.,
PNH kärsivät krooninen aktivointi täydentää ja tuhoaminen joitakin heidän veren solujen, joka tunnetaan nimellä hemolyysin aiheuttama C5 pilkkominen tuotteen C5b-9 (kalvo hyökkäys monimutkainen). Tämä hemolyysi liittyy edelleen kliinisiä oireita ja kielteisiä seurauksia, kuten munuaisten tauti, tromboosi (veren hyytymistä), maksan toimintahäiriö, väsymys, heikentynyt elämänlaatu, toistuva kipu, hengenahdistus, keuhkojen kohonnut verenpaine, ajoittainen jaksot tumma virtsaan (hemoglobinuria), ja anemia., Kun tuhoaminen punasoluja on riittävän suuri, toistuvat verensiirrot voivat olla tarpeen.
Soliris®, (ekulitsumabi) on ainoa FDA: n hyväksymä lääke PNH: n hoitoon. Ennen käyttöönottoa ekulitsumabi, PNH-potilaat, joista monet olivat nuoria aikuisuuteen, edessä elämän toistuvia verensiirtoja, tromboembolisia komplikaatioita ja tyypillinen elinajanodotteen vain 8 – 10 vuotta diagnoosista. Autoimmuunihematologisesta tilasta PNH ei ole olemassa eläinmalleja., Ekulitsumabin tulo, ensimmäinen tehokas komplementti C5: n estäjä, muutti tämän synkän näkymän, ja useimmilla näistä potilaista elinajanodote on nyt normaalimpi.