Behandling Protokol til Spædbørn med SCIDS
Patienter med Svær Kombineret Immundefekt Syndrom (SCIDS) kan kun blive helbredt ved en vellykket transplantation af bloddannende stamceller fra en rask donor. For SCID-spædbørn, der har en bror eller søster, der er en “kamp”, er transplantationsprocessen relativt let med en høj succesrate. De fleste spædbørn med SCIDS har imidlertid ikke en matchet familiedonor og har derfor brug for en hæmatopoietisk stamcelletransplantation fra en anden donor.,
i mange år var den bedste behandlingsmulighed for spædbørn med SCID, der havde brug for en hæmatopoietisk stamcelletransplantation, men ikke havde et matchet søskende, at bruge knoglemarven fra en af forældrene.
forældre matcher dog kun deres børn halvt, og derfor kan disse transplantationer være komplicerede af immunreaktioner mod barnets krop (graft-versus-host-sygdom). For nylig blev det nationale Marvdonorprogram oprettet som et register over mere end 10 millioner potentielle donorer., brug af hæmatopoietiske stamceller fra ikke-relaterede voksne knoglemarvsdonorer eller fra banket navlestrengsblod har vist sig som en måde at finde bedre matchede stamceller på. Derudover er nye kombinationer af lægemidler blevet identificeret for at lette indpodningen af donorstamcellerne med mindre bivirkninger end tidligere fremgangsmåder kunne have. Baseret på disse fremskridt, vi har udviklet en ny klinisk forskningsprotokol til behandling af spædbørn med SCID, der mangler en matchet søskendonor.,
denne nye behandlingsprotokol blev startet i januar 2006 for patienter behandlet på Børnehospitalet Los Angeles. De første erfaringer har vist, at denne nye protokol faktisk har den forventede forbedring af bivirkninger, samtidig med at det fører til genopretning af immunsystemet.