léčebný Protokol pro Děti s SCIDS
Pacienti s Těžkou Kombinovanou Imunodeficiencí (Syndrom SCIDS) lze vyléčit pouze úspěšné transplantace krvetvorných buněk od zdravého dárce. U kojenců SCID, kteří mají bratra nebo sestru, která je „zápasem“, je transplantační proces relativně snadný, s vysokou mírou úspěchu. Většina kojenců s SCIDS však nemá shodného dárce rodiny, a proto potřebuje transplantaci hematopoetických kmenových buněk od jiného dárce.,
po mnoho let byla nejlepší možností léčby pro kojence s SCID, kteří potřebovali transplantaci hematopoetických kmenových buněk, ale neměli odpovídající sourozence, použít kostní dřeň od jednoho z rodičů.
rodiče se však svým dětem jen napůl shodují, a proto mohou být tyto transplantace komplikovány imunitními reakcemi proti tělu dítěte (onemocnění štěpu versus hostitele). V poslední době byl národní program dárců dřeně založen jako registr více než 10 milionů potenciálních dárců.,
použití krvetvorných kmenových buněk od nepříbuzných dospělých dárců kostní dřeně nebo z nespotřebovaného pupečníkové krve se ukázal jako způsob, jak najít lepší uzavřeno kmenových buněk. Kromě toho byly identifikovány nové kombinace léků, které usnadňují štěpení dárcovských kmenových buněk s menšími vedlejšími účinky, než by mohly mít předchozí přístupy. Na základě těchto pokroků jsme vyvinuli nový protokol klinického výzkumu pro léčbu kojenců s SCID, kterým chybí odpovídající sourozenecký dárce.,
tento nový léčebný protokol byl zahájen v lednu 2006 u pacientů léčených v dětské nemocnici v Los Angeles. Počáteční zkušenosti ukázaly, že tento nový protokol má skutečně předpokládané zlepšení vedlejších účinků, což vede k obnově imunitního systému.